“近年來(lái),基因治療研究領(lǐng)域取得了巨大的進(jìn)步。我們很高興能夠通過(guò)與Bamboo公司的交易進(jìn)一步鞏固在該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位,”輝瑞公司全球研究研發(fā)總裁Mikael Dolsten說(shuō)!拔覀兿嘈呕蛑委熆赡軙(huì)為災(zāi)難性疾病患者帶來(lái)改變。我們希望在未來(lái)幾年里,通過(guò)輝瑞的努力和潛在的合作機(jī)會(huì),將這一承諾變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)!
Bamboo公司的產(chǎn)品系列包含基于重組腺相關(guān)病毒的一流潛在基因療法。該療法將在兩個(gè)優(yōu)先領(lǐng)域補(bǔ)充輝瑞公司在罕見(jiàn)疾病和基因治療方面的產(chǎn)品組合:一是神經(jīng)肌肉疾病,在該領(lǐng)域擁有一種用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的臨床前資產(chǎn);二是中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病,在該領(lǐng)域擁有用于弗里德希氏共濟(jì)失調(diào)和卡納萬(wàn)病的臨床前資產(chǎn)與用于巨軸索神經(jīng)病的I期資產(chǎn)。
“我們相信,Bamboo公司在重組腺相關(guān)病毒載體設(shè)計(jì)和生產(chǎn)方面的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)能力可以補(bǔ)充輝瑞公司的罕見(jiàn)疾病治療策略,有助于推動(dòng)輝瑞公司履行給最需要的患者帶來(lái)改變?nèi)松膭?chuàng)新療法的使命,”輝瑞公司罕見(jiàn)疾病研發(fā)部門(mén)首席科學(xué)官Gregory LaRosa說(shuō)!皩⑤x瑞和Bamboo同仁對(duì)重組腺相關(guān)病毒生物學(xué)和復(fù)雜生物生產(chǎn)技術(shù)的深刻科學(xué)理解相結(jié)合,將有助于我們?cè)谠擃I(lǐng)域取得成功。我們懷著愉悅的心情歡迎Bamboo的同事們來(lái)到輝瑞,期望大家精誠(chéng)合作,在醫(yī)療需求高度未滿足的領(lǐng)域里,為患者帶來(lái)創(chuàng)新性基因療法!
Bamboo公司的首席科學(xué)官和執(zhí)行總裁Jude Samulski也將加入輝瑞。Samulski博士是重組腺相關(guān)病毒載體的領(lǐng)軍專家,在該領(lǐng)域擁有25年以上的相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。Samulski博士和Bamboo公司的團(tuán)隊(duì)將在輝瑞公司基因治療研究能力的建立和快速發(fā)展中發(fā)揮關(guān)鍵作用。
“我們很高興與輝瑞公司一起開(kāi)始工作,這標(biāo)志著我們?cè)趯amboo公司的系列產(chǎn)品帶到臨床并最終將潛在新藥帶給患者的道路上,向前邁進(jìn)了重要的一步,” Samulski博士說(shuō)。 2014年,輝瑞公司在位于英國(guó)倫敦的公司罕見(jiàn)疾病研究部?jī)?nèi)建立了遺傳醫(yī)學(xué)研究所(GMI)。該研究所是在基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍科學(xué)家Michael Linden指導(dǎo)下從事基因治療研究的專門(mén)機(jī)構(gòu)。Linden博士和遺傳醫(yī)學(xué)研究所負(fù)責(zé)對(duì)潛在基因治療計(jì)劃進(jìn)行鑒定,并通過(guò)科學(xué)發(fā)現(xiàn)、流程開(kāi)發(fā)和轉(zhuǎn)化發(fā)展對(duì)計(jì)劃提供支持。
除對(duì)以倫敦為基地的遺傳醫(yī)學(xué)研究所的投資外,輝瑞公司與位于費(fèi)城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001臨床項(xiàng)目上建立了合作關(guān)系。SPK-9001研究用作乙型血友病的一次性治療方法,在治療過(guò)程中使用了一種生物工程重組腺相關(guān)病毒載體。該療法正在進(jìn)行的I/II期試驗(yàn)獲得的初步數(shù)據(jù)已顯示了頗具前景的早期結(jié)果,且SPK-9001臨床項(xiàng)目已收到了美國(guó)食品藥品管理局授予的突破性療法認(rèn)證。
輝瑞公司與幾家主要學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)簽有研究協(xié)議,其中包括與倫敦國(guó)王學(xué)院簽訂的關(guān)于一系列重組腺相關(guān)病毒基因治療載體的開(kāi)發(fā)協(xié)議,以及與愛(ài)荷華大學(xué)研究基金會(huì)簽訂的,借助愛(ài)荷華大學(xué)實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行囊性纖維化潛在基因治療開(kāi)發(fā)的協(xié)議。
輝瑞公司還與位于加州埃默里維爾的4D Molecular Therapeutics(4DMT)公司簽訂了一項(xiàng)合作與許可證協(xié)議,用來(lái)發(fā)掘和開(kāi)發(fā)用于心臟病的新一代重組腺相關(guān)病毒載體。此外,輝瑞公司還于2015年10月對(duì)該公司進(jìn)行了股權(quán)投資。
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